헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 환자 500명을 대상으로 한 3-1상 임상시험에서 오류를 발견해 유효성 도출에 실패했지만, 101명을 대상으로 한 3-1B상에서 안전성과 유효성을 입증했다.

이번 3-1B상은 피험자 구성이 3-1상과 유사한 만큼 약물혼용 등 임상오류가 없었다면 앞선 임상도 유효성을 입증했을 거라고 헬릭스미스는 판단하고 있다. 3-1B상은 3-1상에서 추적관찰기간(9개월)이 끝나지 않은 101명(위약군 36명, 약물군 65명)을 대상으로 한 임상이다.

오류가 발견된 피험자들은 초기에 참여한 환자인 만큼 뒤늦게 참여한 3-1B상 피험자 혼용 등의 오류를 최소화했다고 헬릭스미스는 보고 있다. 올해 1월 미국 식품의약국(FDA) 승인으로 진행한 3-1B상은 9월부터 결과 데이터 분석을 거쳐 지난 7일 초기결과를 FDA에 보고했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "3-1B상은 피험자들의 체질량지수(BMI), 성별, 인종, 나이, 당뇨병 유형 등이 모두 3-1상과 비슷하다"면서 "(임상 오류가 없었다면) 3-1상도 이번과 같은 결과가 나왔을 것이라는 추론이 가능하다"고 말했다.

특히 안전성과 유효성을 입증한 이번 3-1B상을 토대로 후속임상 진행을 서두르기로 했다.

김 대표는 "FDA에 3-1상에 대한 최종 보고서를 낸 이후 후속임상을 진행할 계획이었지만 (FDA에) 문의하고 검토한 결과, 최종 보고서 제출 없이도 후속임상에 관한 IND(임상신청)를 할 수 있는 것으로 판단하고 있다"며 "계획을 변경해 곧바로 후속임상 IND 준비에 돌입할 것"이라고 밝혔다.

헬릭스미스는 이번 3-1B상에서 또다른 통증약물인 화이자의 뉴론틴(성분명 가바펜틴)과 리리카(프리가발린)를 복용하지 않은 피험자들에서 통증감소 효과가 컸다는 점에 주목하고 있다. 이들 약물을 미복용한 환자는 101명 중 53명으로 적은 수에도 통계적 유의미성을 보였다는 것이다.

또한 약물 효과가 없어진 것으로 추정되는 시기에도 통증감소 효과를 유지한 만큼 신경재생 효과가 인정, 재생의약이 될 잠재력도 높다는 게 헬릭스미스의 기대다. 3-1B상에선 최종 약물 투여 8개월 지난 시점에도 통증감소 효과를 보였다.

이같은 임상결과를 토대로 후속임상은 뉴론틴과 리리카를 복용하지 않은 피험자를 모집할 계획이다. 6·9·12개월 중 6개월차에 통증감소 효과가 두드러졌단 점을 고려해 1차 지표는 180일 통증감소로 정했다.

위약(플라시보) 효과를 제거하기 위해 인공지능(AI) 기술도 활용할 계획이다. 

김 대표는 "엔젠시스 임상은 통증이 지표로 (통증감소 정도를 설문으로 진행하기 때문에) 플라시보 영향과 싸움을 위해 AI 등을 활용한 심리효과를 최소화할 수 있도록 하겠다"고 덧붙였다.