헬릭스미스, 엔젠시스 미국 임상 3-2상 개시 의미는
임상 3-1상 실패 이후 CRO 교체해 재도전


[팍스넷뉴스 김새미 기자] 헬릭스미스(전 바이로메드)가 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 미국 임상 3-2상에 착수한다.


헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 엔젠시스의 임상 3-2상 최종 프로토콜 제출을 완료했다고 25일 공시했다.


헬릭스미스가 지난 3월 FDA에 해당 프로토콜을 제출한 후 3개월 만에 최종 프로토콜이 확정됨으로써 미국 임상 3-2상을 개시하게 됐다.


이번 임상은 통증을 동반한 DPN 환자의 다리에 엔젠시스를 주사한 뒤 엔젠시스의 안전성과 유효성을 위약과 비교하기 위해 진행한다. 해당 임상은 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 152명에서 최대 250명의 DPN 환자를 대상으로 위약 대조, 무작위 배정, 이중 맹검 방식으로 진행한다. 추적관찰기간은 6개월이다.


앞서 헬릭스미스는 지난해 9월 엔젠시스의 임상 3-1상의 데이터에서 위약과 엔젠시스의 혼용 가능성이 있다고 보고, 최종 결론 도출을 임상 3-1b상 이후로 연기했다. 헬릭스미스는 같은해 10월부터 미국과 한국에서 조사팀을 조직하고 엔젠시스 임상 3-1상 약동학분석(PK) 이상현상을 조사했다. 이 조사에는 25개 임상 사이트, 500명의 피험자, 6500여개의 검체에 대한 개별 문서들에 대한 정밀 분석도 포함됐다.


헬릭스미스는 지난 2월14일 원인 조사 결과 "환자 간 약물 혼용은 없었던 것으로 보인다"는 결론을 냈다. 임상 3-1상이 사실상 실패한 것이라는 것이 5개월 만에 드러났다는 게 당시 업계 반응이다.


그러나 헬릭스미스 측은 "임상 3-1상은 3개월에서 위약 대비 통계적 유의미성이 없어 주평가지표 달성에 실패했다"면서도 "이는 엔젠시스 약효 부족 때문이 아니라 통증이라는 지표의 특수성과 이에 따른 특별한 임상운영 방법상의 문제에 기인된 것"이라고 주장했다.


헬릭스미스는 임상 3-1b상 결과를 내놓으면서 엔젠시스의 유효성과 안전성이 입증됐기 때문에 이를 바탕으로 추가 임상 3-2상을 진행하겠다고 밝혔다. 임상 3-1상은 주평가지표 달성에 실패했지만, 임상 3-1b상은 주평가지표, 부평가지표를 충족시켰기 때문이다.


한 바이오업계 관계자는 "임상 3-1상의 실패 원인에 대해 제대로 규명 못한 상태에서 임상 3-2상을 진행하는 것에 의미가 있을지 모르겠다"고 회의적인 시선을 보냈다. 이어 그는 "FDA는 특별한 결격 사유가 없는 한 임상시험계획 승인을 내주는 편"이라며 "이번에 미국 임상을 개시하더라도 임상 성공 여부는 미지수"라고 언급했다.


헬릭스미스는 지난 2월 엔젠시스 임상 3-1상의 실패 원인을 임상시험 수탁기관(CRO)의 임상 운영, 관리상의 문제로 돌렸다. 이후 헬릭스미스는 CRO를 전격 교체했다.


임상 운영을 총괄할 1차 CRO는 전 세계 5위권 내로 드는 기관으로 선정했다. 여기에 통증 분야 전문 CRO도 추가로 선정했다. 우수한 CRO를 선정함으로써 임상시험 관련 데이터가 이전과 달리 잘 관리될 수 있도록 만전을 기했다는 게 회사 측의 설명이다.


김선영 헬릭스미스 대표는 "엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다"고 말했다.

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