[딜사이트 김새미 기자] 오늘(28일) 시행되는 첨단바이오법에 세포치료제를 개발하는 업체들이 혜택을 받을 전망이다. 

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단바이오법)은 첨단재생의료와 첨단바이오의약품에 관해 규정한 법이다. 지난해 8월27일 공포돼 지난 25일 국무회의에서 의결됐다.

첨단바이오법의 핵심은 ▲희귀질환 바이오의약품 우선 심사 ▲개발사 맞춤형 단계별 사전 심사 ▲유효성이 충분히 입증된 경우 조건부 허가 ▲연구자 주도 임상 지원 등이다. 해당 법을 통해 바이오의약품 개발 기간이 4~5년 단축되고, 희귀·난치질환 치료제 임상이 활발해질 것으로 기대된다.

바이오업계에서는 그동안 추상적으로 규정됐던 세포치료제 관련 법령이 정비되면서 불확실성이 해소됐다는 평가가 지배적이다. 바이오의약품 중 세포치료제를 개발 중인 업체들의 수혜가 예상된다. 

차바이오텍은 국내에서 가장 많은 줄기세포치료제 파이프라인을 보유한 업체다. 스타가르트병, 급성 뇌졸중, 알츠하이머병, 퇴행성디스크질환, 간헐성파행증 등 다양한 희귀난치성 질환을 대상으로 임상을 진행 중이다. 차바이오텍은 하부 시행령을 살펴보며 첨단바이오법의 수혜를 입을 파이프라인을 검토하고 있는 것으로 전해졌다.

차바이오텍은 지난 2018년 4월 간헐성파행증 세포치료제의 글로벌 임상 2상을 종료했으며, 뇌졸중 치료제로 개발 중인 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 '코드스템-ST(CordSTEM-ST)'의 국내 임상 1/2a상을 마쳤다. 또한, 임상 국내 1/2a상을 진행 중인 알츠하이머병 줄기세포치료제 'Plastem-AD'는 분당차병원에서 26명 중 4명에게 시술을 완료한 상태다.

줄기세포치료제 업체 SCM생명과학은 자사의 파이프라인이 첨단바이오법에 힘입어 개발 속도에 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다.

SCM생명과학이 임상 2상을 진행 중인 만성 이식편대숙주질환 치료제는 지난해 희귀의약품으로 지정 받았다. 첨단바이오법이 적용되면 해당 치료제는 오는 2023년 조건부 품목허가를 받아 시판에 돌입할 수 있다.

현재 임상 2a상(전기 임상 2상)을 진행 중인 급성 췌장염 줄기세포치료제의 제품화도 빨라질 전망이다. 앞서 SCM생명과학은 지난달 식품의약품안전처(식약처)에 급성 췌장염 치료제를 개발단계 희귀의약품으로 신청했다. 임상 2b상(후기 임상 2상)을 성공적으로 마치면 오는 2024년에는 조건부 품목허가를 받을 전망이다.

희귀난치성 질환인 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제의 실용화도 앞당겨질 것으로 분석된다. SCM생명과학은 미국 식품의약국(FDA)과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 희귀의약품으로 지정 받은 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제를 라이선스인 계약으로 국내에 도입한 후 임상 2상을 진행할 계획이다. 회사 측은 오는 2023년에 조건부 품목허가를 받을 것으로 예상하고 있다.

유틸렉스는 자사의 NK/T세포림프종 치료제 '앱비앤티셀(EBViNT Cell)'이 임상 2상 후 조건부 시판 허가 규정에 따른 혜택을 받을 것으로 내다보고 있다. 유틸렉스 관계자는 "앱비엔티셀이 임상 2상 완료 후 조건부 허가가 아닌 신약 허가를 받을 수 있을 것"이라고 말했다.

해당 규정에 따르면 ▲임상적 유익성이 확보된 경우 ▲대체의약품 또는 표준치료법이 없는 경우 ▲희귀질병으로 임상시험 대상 환자수가 극히 적은 경우 등 세 가지에 모두 해당하는 치료제는 시판 후 임상 3상을 진행하지 않아도 된다. 시판 후 임상 3상은 막대한 비용이 소요되고, 임상 진행 중 비교약물 등에 비해 유효성이 확인되지 않을 경우 허가가 취소될 수 있다는 위험성이 있었다.

앱비앤티셀의 적응증인 NK/T세포 림프종은 글로벌 표준 치료제가 없고, 희귀암에 속한다. 때문에 유틸렉스는 임상 2상에서 유효성만 확보되면 앱비앤티셀이 시판 후 임상 3상을 면제받을 것으로 기대하고 있다. 현재 앱비앤티셀의 임상 1/2상은 국내 9개 병원에서 진행되고 있으며, 이르면 오는 2022년 종료될 예정이다.

이승규 한국바이오협회 부회장은 "첨단바이오법의 하부 시행령이 좀 더 구체화돼야 기업별 수혜 여부를 확실히 판단할 수 있을 것"이라며 "첨단바이오법 적용에 따른 시행착오를 거치면서 개정도 해야겠지만 해당 법이 잘 안착해 국내 바이오산업에 기여하길 바란다"고 강조했다.