[딜사이트 김새미 기자] 젬백스앤카엘(젬백스)이 알츠하이머병 치료제 'GV1001'의 국내 임상 2상 결과, 유효성과 안전성을 확인했다. 젬백스 이를 바탕으로 연내 국내 3상 임상시험계획(IND)을 제출할 계획이다.

젬백스는 GV1001의 국내 임상 2상 2차평가변수 결과를 16일 공시했다. 젬백스는 지난 14일 온라인으로 열린 학술대회에서 고성호 한양의대 신경과 교수는 "임상시험에서 알츠하이머 치료제 GV1001의 유효성과 안전성을 확인했다"며 "3상 임상시험에서도 이와 같은 결과가 나온다면 알츠하이머병 치료제 시장의 게임 체인저로 자리잡을 것"이라고 밝혔다. 

젬백스는 지난 2017년 8월부터 지난해 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 GV1001의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험을 진행했다. 중등도(Moderate)부터 중증(Severe)까지의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 6개월간 피하 투여하는 방식이다.

임상 2상 결과, GV1001(1.12mg)은 이번 임상에서 1차 유효성 변수와 관련해 유의미한 호전을 나타냈다. 도네페질을 단독 투여한 대조군 대비 GV1001을 1.12mg 투여한 시험군에서 7.11점 차이를 보인 것이다.

2차 평가지표인 신경정신행동검사(NPI)에서도 통계적 유의성을 확인했다. 12주에 GV1001(1.12mg) 환자군은 위약군의 환자들과 비교해 NPI 점수에서 통계학적으로  의미있는 호전을 보였다.

알츠하이머병 일상생활 수행능력평가(ADCS-ADL-severe) 점수에서는 GV1001(0.56mg) 환자군이 위약군과 비교해 통계학적으로 의미있는 호전을 보였다. 24주 ADCS-ADL-severe 점수는 양 치료군의 환자들에게서 위약군과 비교해 통계적 의의는 보이지 못했다. 그러나 전 연구 기간에 베이스라인 대비 명백한 ADCS-ADL-severe 점수의 호전이 관찰됐다는 게 회사 측의 설명이다.

고성호 한양의대 신경과 교수는 "이번 임상시험에서 GV1001의 유효성과 안전성을 확인했다"며 "모든 결과를 종합했을 때 GV1001은 임상 3상을 진행할 충분한 가치가 있다"고 결론지었다. 이어 "임상 3상에서도 이와 같은 결과가 나온다면 알츠하이머병 치료제 시장의 게임 체인저로 자리잡을 수 있을 것"이라고 강조했다.

젬백스는 연내 GV1001의 알츠하이머병에 대한 국내 3상 임상시험계획(IND)을 제출할 계획이다. 이와 함께 이미 허가 받은 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 내년 상반기 미국 임상시험에 착수하는 등 미국과 유럽 지역의 임상을 준비 중이다.