[딜사이트 민승기 기자] "나이가 들면서 발생하는 퇴행성관절염은 누구도 피할 수 없는 질환이죠. 단순 통증완화·기능개선 수준에 불과한 기존 치료제의 한계도 명확합니다. 이것이 안전성이 입증된 유전자를 이용한 '디모드(DMOAD, 근본적치료제)'를 주목해야 하는 이유입니다."

김대원 아이씨엠 대표(연세대학교 생명시스템대학 교수, 사진)는 지난 24일 팍스넷뉴스와의 인터뷰에서 "기존 다수 업체들이 '디모드'를 표방하며 퇴행성관절염 치료제 개발에 나섰지만 '진짜' 디모드 치료제는 없었다"며 이같이 말했다.

2012년 연세대학교 기술지주회사 자회사로 설립된 아이씨엠은 비병원성 바이러스인 아데노연관바이러스(Adeno-associated Virus, 이하 AAV)를 운반체(Vector)로 이용해 퇴행성관절염의 근본적 치료에 적용할 수 있는 유전자치료제를 개발 중이다. 관절 연골이 소실되는 퇴행성 관절염은 현대 기술로도 극복하지 못한 대표적인 질환이다. 50대부터 퇴행성 변화가 누적돼 70대 이상 인구의 50% 이상이 퇴행성 관절염 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

지금까지 수많은 연구기관, 제약기업들이 치료제 개발에 나섰지만 퇴행성 관절염을 근본적으로 회복시켜주는 유의미한 치료제는 개발되지 않았다. 퇴행성 관절염의 근본적 치료를 위해서는 염증 감소 뿐만 아니라 퇴화된 연골세포의 재생력을 높여주는 '구조개선'이 이뤄져야 하는데 이 장벽을 넘기가 쉽지 않았다.

이를 극복하기 방안으로 김 대표는 `Nkx 3.2`라는 단백질에 주목했다. 김 대표는 오랜 연구를 통해 연골조직이 골조직으로 전환돼 뼈가 발생하는 과정에서 'Nkx 3.2' 단백질이 연골세포의 죽음을 막는 핵심 역할을 한다는 사실을 밝혀냈다. 실제로 동물실험을 통해 Nkx 3.2가 연골세포 분화 촉진 및 사멸억제를 할 뿐만 아니라 연골조직 석회화 억제, 활막조직 염증제어 등의 효과를 입증했다. 또 퇴행성 관절염으로 인공관절 수술을 받은 사람에게서 떼어낸 연골을 분석한 결과 Nkx 3.2 단백질이 줄어든 것을 확인했다.

김 대표는 "Nkx 3.2를 이용한 유전자치료제 개발의 목표는 명실상부한 디모드"라며 "Nkx 3.2와 퇴행성 관절염간의 상관관계에 대한 논문도 내년 초 발표할 예정"이라고 말했다. 그는 "사람 대상으로 하는 임상도 내년 호주와 미국에서 본격 시작할 것"이라며 "미국 식품의약국이 임상 진행 전 중대형 동물실험을 요구해 현재 진행중"이라고 덧붙였다.   

김 대표는 개발중인 유전자치료제의 안전성도 자신했다. 아이씨엠의 관절염 치료제는 내 몸 속에 존재하던 Nkx 3.2를 AAV로 운반하는 방식이다. AAV는 자연계에 존재한 바이러스로 지구상의 30~40% 인구가 감염 히스토리가 있는 것으로 알려졌다. 

김 대표는 "과거 유전자치료제로 사람이 사망하는 일도 발생해 '인간이 해서 안되는 몹쓸 짓'이라는 극도의 거부감도 있었다"며 "하지만 AAV를 운반체로 사용하면서 안전성이 크게 올라갔다. 글로벌에서 출시된 유전자치료제들도 모두 AAV 기반"이라고 설명했다.

아이씨엠은 이 같은 기술력을 바탕으로 기술수출에 대한 논의도 활발하게 진행하고 있다. 아이씨엠은 지난 22일 LG화학과 퇴행성관절염 유전자치료제에 대한 한국·중국 독점 개발 및 상업화 기술이전 계약을 체결했다. 뿐만 아니라 최근에는 글로벌 빅파마에서 접촉을 해와 추가 기술이전 논의를 시작한 상태다.

아이씨엠은 성공적인 해외임상을 위한 기업공개(IPO) 준비도 한창이다. 

김 대표는 "내년 1분기께 상장 전 지분투자(프리IPO)를 유치하고, 내년 말 코스닥 상장이 목표"라며 "우리는 서두르지 않겠다. 앞으로도 정도를 걸으면서 진정한 의미의 디모드 신약개발을 진행할 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.