[딜사이트 민승기 기자] 김선영 헬릭스미스 대표는 유전자치료제 엔젠시스(VM2020) 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상3상(3-2상) 중간결과가 곧 발표 될 예정이며, 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것이라고 자신했다. 

김 대표는 28일 오전 마곡 사옥에서 기자간담회를 열고 이같은 내용을 담은 임상 현황과 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.

김 대표에 따르면 헬릭스미스는 2020년 6월부터 유전자치료제 엔젠시스(VM202)를 사용해 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2)을 시작했다. 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 이제 18명이 남아있다.

조만간 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보 받을 예정이다. 김선영 대표는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"라고 말했다.

헬릭스미스는 2019년 DPN 환자 대상 글로벌 임상 3-1상을 진행했지만 1차 주평가지표 목표 달성에 실패했다. 김 대표는 이번 중간 결과 발표로 잃어버린 신뢰를 되찾는 계기로 만들겠다는 계획이다.

김 대표는 "엔젠시스 DPN 3상은 실패가 아니라 미완의 성공이라고 표현하고 싶다"라면서 "사실 욕심이 좀 있었다. (오늘) 중간 분석 결과를 발표했으면 했다. 하지만 위원회에서 추가자료를 요청해 명확한 결과를 드리는 것을 유효하게 됐다"고 강조했다.

어떤 추가자료 요청이었는지를 묻는 질문에 대해서는 "임상에 문제가 있어서 자료요청을 받은 것이 아니다"며 "추가자료 요청 자체를 크리티컬하게 보는데 그런 종류의 요청이 아니다"고 잘라 말했다.

이날 유승신 헬릭스미스 대표는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화한다는 계획을 발표했다. 헬릭스미스는 지난 26년간 신약 개발에 필요한 전(全)주기 시스템을 구축했는데, 이를 기반으로 한 3가지 사업을 추진하겠다는 것이다.

먼저 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO(위탁개발생산) 사업이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험에 진입할 수 있게 해준다.

두번째 사업으로 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO(임상시험수탁기관) 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 됐지만 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다.

헬릭스미스의 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다. 마지막으로 개별인정형 건강기능식품 사업이다. 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 '큐비앤(cubyN)'과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

한편 김 대표는 이날 엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다는 점을 강조했다. 적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구한다는 계획이다. 특히 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 'NM101', 신경근육 질환을 타겟으로 하는 'VM301'를 소개했다.

김 대표는 "엔젠시스 이외에도 가치가 큰 신약 후보물질들을 다수 보유하고 있다"며 "아쉽게도 이러한 사업들이 엔젠시스라는 그늘에 가려 빛나지 않고 있다"고 아쉬워했다.