한미 랩스글루카곤 유사체, FDA '희귀소아약' 지정
유소아 '선천성 고인슐린증' 치료약…허가·심사 기간 축소 등 혜택


[팍스넷뉴스 민승기 기자] 한미약품이 개발 중인 랩스글루카곤 유사체(LAPSGlucagon Analog)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아 의약품(이하 RPD)으로 지정됐다. 2018년 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)으로 승인된 이후 두 번째 쾌거다.


한미약품은 "FDA가 지난 24일 랩스글루카곤 유사체를 소아에서 발생하는 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다"고 26일 밝혔다. 


RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 PRV(Priority Review Voucher)가 제공된다.


PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있다. 회사 간 PRV 판매 및 양도도 가능하다.


선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생하며, 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다.


그러나 현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없다. 다수의 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 의약품 허가 외(off-label) 처방 등 불충분한 치료만 받고 있다.


권세창 한미약품 대표는 "현재 한미약품이 개발 중인 혁신신약 파이프라인들은 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다"며 "지속적 연구개발을 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 높이는데 기여하겠다"고 했다.

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