◆한독‧제넥신, 지속형 성장호르몬 개발단계 희귀의약품 지정 

한독은 제넥신과 공동 개발 중인 소아 대상 지속형 성장호르몬 'HL2356(GX-H9)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다. 한독과 제넥신은 이번 개발단계 희귀의약품지정으로 HL2356 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며, 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아졌다고 설명했다. 희귀의약품으로 지정받으면 신속심사 대상이 돼 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또 2상 임상시험 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 특례도 적용된다. HL2356은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술 '하이-에프씨(hyFc)'를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 HL2356을 공동 개발하고 있다. 성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 노화방지(안티에이징)를 위한 호르몬 요법 등에 쓰인다.

◆샤페론, 아토피치료제 '누겔' 美2상 첫 환자 등록

샤페론은 아토피 치료제 'NuGel'(이하 누겔)의 미국 2상 임상시험 첫 환자 등록을 완료했다고 8일 밝혔다. 샤페론은 작년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 누겔 글로벌 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 해당 임상은 다양한 인종의 경증 및 중등도 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로, 습진 중증도 지수(EASI 점수) 개선 효과 확인을 목표로 한다. 임상은 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행하며, 예상 종료 시기는 2026년 상반기다. 누겔은 'GPCR19' 작용 기반, 아토피 피부염 치료를 위한 세계 최초의 염증 조절 약물이다. 기존 경쟁사들의 약리 타깃과 달리 면역관련 세포에만 존재해 부작용이 적고, 주요 염증복합체의 개시 및 증폭 단계를 모두 억제한다는 게 회사 설명이다. 

◆큐로셀 "차세대 CAR-T 치료제 '안발셀' 임상 성공"

큐로셀은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제 '안발셀(Anbal-cel)'의 2상 임상시험 톱라인 데이터를 수령했다고 8일 밝혔다. 2상 데이터 분석 결과, 임상 유효성 분석 대상자 73명 중 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%다. 이는 글로벌 시장에 출시된 CAR-T 치료제들의 기존 임상시험 결과와 비교해 가장 우수한 완전관해율이라는 게 회사 설명이다. 또 일차 평가변수인 객관적반응률(ORR)은 75.3%로 나타났다. 이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상을 통해 얻어진 내용이다. 해당 임상은 2022년 3월부터 2023년 10월까지 만 22세~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 2상으로 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상이다.

◆박미정 녹십자의료재단 전문의, 진단혈액학회 학술 발표

GC녹십자의료재단은 박미정 진단검사의학과 전문의가 2024년 대한진단혈액학회 학술대회에서 '특수유세포검사의 소개'를 주제로 발표를 진행했다고 8일 밝혔다. 해당 학술대회는 지난 7일 서울 용산구 백범김구기념관에서 개최됐다. 박 전문의는 이날 행사 런천 심포지엄에서 발표를 진행했다. 발표 내용은 유세포 분석을 이용한 혈액암의 미세잔존질환(MRD) 검사와 항-미엘린 희소돌기 아교세포 당단백질 항체(이하 항MOG 항체) 검사로 구성됐다. 박 전문의는 발표를 통해 유세포분석을 이용한 미세잔존질환(MRD) 검사는 0.01~0.001%의 백혈병 세포를 검출할 수 있어 ▲환자의 위험도평가 ▲최적의 항암치료 적용 ▲치료 효과의 판정 ▲암 재발의 빠른 발견 ▲새로운 항암제 및 치료 프로토콜 개발을 위한 치료반응 평가 지표로 쓰이고 있음을 설명했다. 이어 항MOG 항체검사는 중추신경계 자가면역성 탈수초질환의 감별 진단을 위한 중요한 검사라고 소개했다. 해당 검사를 통해 재발성 시신경염, 뇌염, 척수염 등의 증상을 보이는 MOG항체질환과 다발경화증 및 기타 시신경척수염을 구분할 수 있고,특히 살아있는 세포를 이용한 유세포 분석으로 보다 정확한 측정이 가능함을 강조했다.

◆HLB "간암 신약, 美PBM 처방 예상목록 연이어 등재"

HLB는 미국 주요 처방약 급여 관리업체(이하 PBM)들이 자사의 간암 신약을 올해 처방 예상목록에 연이어 등재하고 있다고 8일 밝혔다. PBM은 미국 의료보험시장에서 의약품 유통의 핵심 역할을 하는 처방약 관리업무 대행업체다. PBM에 등재하지 않으면 사실상 판매가 어렵기 때문에 미국에선 최대한 많은 PBM의 보험등재목록에 이름을 올려야 한다. HLB에 따르면 미국의 3대 PBM 중 하나로 관련 시장의 20% 이상을 차지하고 있는 '옵텀Rx'와 '서브유Rx' 등 주요 PBM들이 '리보세라닙'과 '캄렐리주맙을 '시판될 것으로 현저히 예상 의약품(significant predicted forthcoming drug)' 목록에 포함시켰다. 옵텀Rx는 미국 최대 건강보험사인 유나이티드헬스그룹 산하 회사다. 미국 식품의약국(FDA)은 리보세라닙 병용요법에 대해 늦어도 5월까지는 신약허가 여부를 결정할 예정으로 알려졌다. 이에 HLB는 미국 자회사 '엘레바'와 함께 빠른 보험등재를 위한 전략을 수립 중이다.

◆동화약품, 건강관리음료 '배러라이트‧배러화이트' 신규 캠페인

동화약품은 일상에서 쉽고 맛있게 건강관리를 할 수 있는 음료 '시원하게 비우는 배러라이트(이하 배러라이트)'와 '환하게 빛나는 배러화이트(이하 배러화이트)'의 신규 캠페인을 런칭했다고 8일 밝혔다. 변비 기능성 음료인 배러라이트와 환하고 생기 있게 빛나는 피부를 위한 글루타치온 함유 음료 배러화이트의 신규 캠페인은 씨스타로 이름을 알린 소유와 다솜을 각 제품을 대표하는 모델로 선정해 제작했다. 동화약품의 '배러(BETTER)' 브랜드 첫 캠페인으로서 소비자들의 흥미와 관심을 높일 수 있도록 모델 소유와 다솜이 서로를 디스(diss)하는 노래를 부르는 상황을 연출, 한번만 봐도 제품명은 물론 제품의 특징까지 떠올릴 수 있도록 구성했다. 동화약품은 이번 캠페인 런칭과 함께 배러라이트와 배러화이트를 만나볼 수 있는 편의점 및 올리브영에서 다양한 행사를 진행할 계획이며, 네이버스토어에서는 구매왕 이벤트, 후기 이벤트 등을 펼칠 예정이다.