[딜사이트 민승기 기자] 강스템바이오텍이 아토피 치료제 개발에 성공할 수 있을지 업계의 관심이 집중되고 있다. 일각에선 앞서 한 차례 실패하면서 쌓인 데이터를 기반으로 문제점을 보완한 만큼 성공가능성을 높게 점치고 있는 반면, 반대편에선 최근 출시된 아토피치료제들의 효능.효과가 너무 뛰어나 글로벌 경쟁력 확보가 쉽지 않단 지적도 나오고 있다.

16일 관련 업계에 따르면 강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주에 대한 임상3상을 진행 중이다. 지난 8월 환자 모집을 마감한 후 본격적인 시험이 진행 중이다. 내년 2월께 임상이 완료돼 이르면 6월께 최종 임상 결과보고서가 나올 전망이다.

퓨어스템-에이디주는 중증도 이상의 만성 아토피 피부염 환자를 대상으로 개발 중인 치료제다. 만약 이번 임상에서 성공하면 세계 최초의 아토피피부염 줄기세포치료제가 된다. 특히 퓨어스템-에이디주는 단일인자에 대한 차단이 아닌 질환유발 관련 면역세포의 반응을 다각적으로 조절함으로서 부작용이 거의 없는 치료제로 기대를 모으고 있다.

사실 이번 퓨어스템-에이디주 임상3상은 두 번째다. 2018년 퓨어스템-에이디주에 대한 임상3상을 진행했지만 통계적 유의성을 확보하기 못했다. 이후 강스템바이오텍은 데이터 추가 분석을 거쳐 약물 상호작용에 의한 효과 저하를 방지하고 투여할 때까지 세포활성을 유지할 수 있는 동결보관기술을 이용해 임상3상을 재추진 했다.

앞선 임상3상 실패 원인을 보완한 만큼 이번엔 성공가능성이 높단 게 일각의 전망이다. 줄기세포 유통 프로세스를 바꾸면서 효능 저하 문제를 해결했고, 임상 환자수를 확대한 데다 중증도 이상의 증상을 가진 환자들이 임상시험에 필요한 준수사항을 지키게 만들어 임상 품질을 높였단 이유에서다.

박선영 기업리서치센터 연구원은 "EASI-50 지표는 아토피 피부염 병변이 50% 이상 완화된 환자의 비율을 의미하는데 퓨어스템-에이디주의 장기추적 임상 중간결과에 따르면 EASI-50 달성비율이 1년차 58%, 2년차 68%, 3년차 75%로 단회 투여 후 3년 이상 효능 개선 및 중대 안전성 문제가 없다는 것을 확인했다"고 전했다.

하지만 이미 출시된 경쟁약들의 효능.효과가 너무 뛰어나 글로벌 경쟁력을 확보하기 힘들다는 의견도 일각서 나오고 있다.

익명을 요구한 제약업계 관계자는 "현재 시장에 출시된 아토피 신약들의 임상 디자인을 보면 EASI-50이 아닌 EASI-75~100 달성률이 기본"이라며 "사노피의 듀피젠트와 애브비의 린버크 등의 임상을 보더라도 EASI-75 이하는 평가변수 자체에 없었다"고 말했다.

또 다른 줄기세포 전문가 역시 "표준치료 방법은 시대에 따라 계속 바뀌는데 대안이 없을 땐 조금의 개선만으로도 찬사를 받지만, 좋은 약이 많을 땐 비슷하거나 뛰어넘는 결과를 보여줘야만 한다"며 "아토피 치료제도 과거엔 대안이 없었지만 최근엔 좋은 약들이 많이 나오며 허들이 높아졌다"고 평가했다. 그는 "EASI-50 달성 자체가 의미가 없진 않지만 글로벌 경쟁력을 가지지 못하면 과거 줄기세포 치료제처럼 '국내용' 아토피치료제 수준에 그칠 것"이라고 덧붙였다.

이와 관련해 강스템바이오텍 관계자는 "지난 9월 본 임상의 1년 장기추적 데이터를 확인한 결과 1년 시점의 EASI-50 달성율은 최소 64%에서 최대 70%"로 2019년 임상 3상에 대한 장기추적조사 결과인 58% 대비 10~20% 향상률을 확인한 바 있다"며 "또한 제품 경쟁력 제고를 위해 추가로 확인한 EASI-75 달성율의 경우 42%로 시판 중인 항체치료제 수준의 추세를 보였다"고 말했다.

그는 또한 "1회 주사 투여를 통한 중장기적 효과를 기대할 수 있다는 점에서 기존 치료제와 차별성을 가진다"며 "기존 약물에 효과를 보지 못했거나 잦은 투약으로 부작용 및 부담감이 있는 환자들에게 편의성을 제공하고 비용적, 시간적 부담을 줄여줄 것으로 기대한다"고 강조했다. 이어 "기술수출의 경우 현재 아토피 피부염 치료제에 대해 해외 피부과 전문 제약사 5곳과 논의 중에 있다"며 "미국의 V사, 유럽의 A사, 일본의 M사 및 K사, 중동의 H사 등에서 '퓨어스템-에이디 주'의 지속성 및 투약 편의성, 뛰어난 안전성, 세포은행 구축 및 대량생산기술을 통한 가격 경쟁력을 높이 평가하고 있다"고 설명했다.