[딜사이트 임성지 기자] "친한 동생이 불의의 사고로 하반신이 마비되면서 큰 고통을 겪는 것을 곁에서 지켜봤다. 새 삶을 살게 해주겠다는 일념으로 이때부터 치료제 개발에 뛰어들었다. 2013년부터 시작된 개발여정은 지난달 임상에 돌입하면서 점차 가시권에 들고 있다. 연말에는 동생과 같은 증상의 사람들에게 치료를 시작할 수 있도록 하는 게 목표다."

유준상 스탠드업테라퓨티스 대표(사진)는 14일 팍스넷뉴스 인터뷰에서 신경 재생 유전자 치료제 개발에 대한 계획과 포부를 밝혔다. 유 대표는 "척추 손상으로 인해 장애를 겪고 있는 이들에게 희망을 주고 싶다"며 "기존 재활치료에 머물지 않고 근본적인 개선책이 될 수 있는 '치료 패러다임 전환점'을 마련할 것"이라고 말했다. 

2021년 설립된 스탠드업테라퓨티스(이하 스탠드업)는 척추신경 손상 치료를 위한 유전자 치료제 개발하는 바이오텍이다. 주요 파이프라인은 'LYH-001'으로 신경세포 직접교차 리프로그래밍 기술을 이용해 손상된 척추신경을 복구한다. 

유 대표는 "그동안 유전자를 활용한 치료제는 유전 물질의 발현에 영향을 주기 위한 의약품이나 유전물질이 변형 도입된 세포를 함유한 의약품 등으로만 개발됐다"며 "척추 신경 재생을 타깃으로 한 것은 스탠드업이 최초"라고 설명했다.

LYH-001은 스탠드업에서 개발한 유전인자로 척수 내 면역세포인 성상세포를 건강한 신경세포로 유도할 수 있는 유전자 치료제다. 손상된 신경조직에 LYH-001을 투여했을 때 다수의 신경세포를 재생하며 이를 통해 척추신경 손상으로 인한 효과적인 치료가 가능하다는 게 회사측의 설명이다.

유 대표는 "LYH-001은 기존 척추 신경 치료제와 달리 순수 운동성 신경세포를 재생할 수 있다는 특징이 있다"며 "동물 실험 결과 1회 투약으로 15일 만에 마비되었던 하지의 운동 능력을 회복하는 등 유의미한 연구 성과를 거뒀다"고 강조했다. 이어 "학계와 식약처도 재생이 불가능한 부위가 다시 사용할 수 있게 되었다는 연구 결과를 높게 평가하고 있다"고 덧붙였다.