[딜사이트 윤아름 기자] 한미약품이 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증(LAPSGlucagon Analog(HM15136)), 단장증후군(LAPSGLP-2 Analog(HM15912)) 치료 혁신신약 2종에 대해 미국 FDA 임상 2상을 승인받았다고 21일 밝혔다. 한미약품은 두 신약에 대한 글로벌 임상을 곧바로 시작할 예정이다. 

선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 HM15136는 세계 최초로 주 1회 투여 제형으로 제작된 지속형 글루카곤 유도체다. 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 현재까지 승인받은 치료제가 없다. 환자들은 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 이에 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 HM15136를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했고, 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 HM15136가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

HM15912는 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 한미약품은 HM15912가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는 점을 확인했다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 총정맥영양법(인위적으로 영양을 보충하는 방법)은 하루 10시간 이상이 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다. 미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 HM15912를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.

향후 한미약품은 유럽 국가들을 포함한 글로벌 시장에서 순차적으로 임상 2상을 진행할 계획이다. 희귀질환 환자들에 대한 안정성 및 효능을 지속적으로 분석해 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보한다는 방침이다.

권세창 한미약품 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법"이라며 "희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.