[딜사이트 최원석 기자] 셀리버리는 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 마일스톤3차 효능평가용 신약후보물질인 'CV-14'을 인도했다고 12일 밝혔다. 

이번 물질 인도는 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델의 약동학/약력학 분석을 위한 것이다. CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질(양사 계약에 의해 이름을 밝힐 수 없음)에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용한 세포·조직투과성 재조합단백질 제제다. 

이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전병이 발병한다. CV-14는 이 난치성 유전질환 치료를 목표로 한다. 

셀리버리 관계자는 "환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법"이라며 "다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중"이라고 밝혔다.

지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명됐다. 2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능도 셀리버리에서 수행한 데이터에 비해 오히려 상회하는 결과를 확인됐다.

셀리버리 관계자는 "이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성(비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재증명에 성공한다면 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다.