[딜사이트 김새미 기자] 한미약품은 GC녹십자와 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위한 혁신신약 공동개발 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

앞서 양사는 지난 2월 연구·개발(R&D) 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결했다. 이번 본 계약 체결을 통해 양사는 공동연구에 본격 착수했다.

LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 리소좀이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에 이르는 병이다. LSD로 인한 대사질환은 뮤코다당증 등 50여 종에 이른다. 국내에선 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다. 

현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT 요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.

양사의 공동개발 목표는 반감기를 개선하고 복약 편의성을 증진시킨 차세대 혁신신약 개발이다. 이를 위해 한미약품의 장기 지속형 신약 개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 접목한다. 양사는 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 공동으로 수행할 계획이다.

권세창 한미약품 사장은 "한미약품과 GC녹십자는 지난 2월부터 구체적인 협력을 지속해 왔다"며 "양사 역량을 극대화해 차별화된 치료제가 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 허은철 GC녹십자 사장은 "미충족 의료수요가 높은 분야를 중심으로 앞으로도 다양한 형태의 협력을 이어가겠다"고 강조했다.